由《中華醫(yī)學(xué)雜志》社主辦，中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)、《中華兒科雜志》編委會(huì)學(xué)術(shù)支持的第二十五屆兒科內(nèi)分泌遺傳代謝病學(xué)術(shù)會(huì)議于3月26至28日在江西南昌召開，金賽藥業(yè)亮相此次兒泌年會(huì)，并邀請國家兒童醫(yī)學(xué)中心首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院教授鞏純秀分享“基于循證依據(jù)的長效生長激素水劑治療特發(fā)性矮身材起始劑量探討”課題的相關(guān)研究與學(xué)科進(jìn)展。
基于大量循證醫(yī)學(xué)證據(jù)與真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)，鞏純秀明確指出 ISS（特發(fā)性矮?。┲委熜Чc生長激素劑量呈強(qiáng)相關(guān)性，足量起始是提升終身高獲益的核心關(guān)鍵，而當(dāng)前臨床中普遍存在的長效生長激素治療劑量偏低問題正成為 ISS （特發(fā)性矮?。┲委煹闹饕袋c(diǎn)。金培長效生長激素作為國內(nèi)獲批 ISS （特發(fā)性矮?。┻m應(yīng)癥的長效生長激素產(chǎn)品，上市十年積累了廣泛證據(jù)，其劑量優(yōu)化的完整循證鏈條為 ISS （特發(fā)性矮?。┡R床治療提供了確定性策略。
ISS 成兒童矮小主因，劑量不足致治療困境凸顯
ISS （特發(fā)性矮小）是兒童矮小最主要的病因，但其臨床治療卻面臨諸多挑戰(zhàn)。臨床中 ISS 治療起始劑量普遍偏低。鞏純秀教授表示，劑量不足不僅會(huì)直接降低生長速率，還會(huì)因患者家屬對治療效果不滿意導(dǎo)致停藥，最終使得 ISS 患兒的終身高獲益大打折扣，這也是當(dāng)前 ISS 治療難以實(shí)現(xiàn)理想效果的核心原因。
生長激素治療劑量與療效強(qiáng)相關(guān)
“ISS（特發(fā)性矮?。┑闹委熜Чc生長激素劑量呈顯著的強(qiáng)相關(guān)性，劑量足，效果就好，這是被多項(xiàng)國際、國內(nèi)研究和共識反復(fù)證實(shí)的結(jié)論?！?鞏純秀教授在演講中明確強(qiáng)調(diào)。
一項(xiàng)荷蘭隨機(jī)對照研究將 ISS 患兒分為高劑量組（0.32mg/kg?周）、低劑量組（0.21mg/kg?周）和先低后高增量組，隨訪至終身高發(fā)現(xiàn)，高劑量組終身高增益達(dá) 6.9cm，而低劑量組或先低后高組的終身高增益僅 2.8cm，差距顯著。多元回歸分析顯示，初始高劑量是終身高獲益的顯著正向影響因素，這也證實(shí)：對于 ISS 患兒，“足量起始” 的高劑量方案，其終身高改善效果遠(yuǎn)超 “保守起步” 或 “后續(xù)追趕” 方案。
鞏純秀教授指出，兒童生長發(fā)育具有不可逆性，ISS 治療已從單純關(guān)注 “用藥與否” 轉(zhuǎn)向 “劑量策略” 與 “治療時(shí)機(jī)” 的精準(zhǔn)管理，而足量起始是目前循證證據(jù)最充分、最具確定性的臨床策略。越早啟動(dòng)治療，身高獲益越顯著。
金培長效生長激素成獲批 ISS 適應(yīng)癥產(chǎn)品
目前有多家長效生長激素在布局 ISS （特發(fā)性矮?。┻m應(yīng)癥，但金培長效生長激素（U型PEG）是國內(nèi)乃至全球率先獲批 ISS 適應(yīng)癥的周制劑長效生長激素，至今已上市十年，在臨床應(yīng)用中積累了廣泛且堅(jiān)實(shí)的證據(jù)。金培長效生長激素（U型PEG）的說明書明確記載了 ISS 治療的劑量范圍：起始劑量 0.2mg/kg?周，最高可至 0.4mg/kg?周，為臨床個(gè)體化劑量調(diào)整提供了明確依據(jù)。真實(shí)世界研究顯示，采用 0.2-0.3mg/kg?周個(gè)體化劑量的金培長效生長激素治療 ISS 患兒 2 年，無嚴(yán)重或意外不良事件發(fā)生，安全性良好。
結(jié)合本次演講的所有循證證據(jù)，鞏純秀教授為 ISS （特發(fā)性矮?。┡R床治療給出了明確的臨床啟示：針對 ISS 患兒，應(yīng)盡早采用不低于0.2mg/kg足量長效生長激素起始治療，在0.2-0.4mg/kg周劑量范圍根據(jù)生長反應(yīng)個(gè)體化加量至最優(yōu)方案，保證足夠的治療時(shí)長，才能終身高獲益。
免責(zé)聲明：本文為本網(wǎng)站出于傳播商業(yè)信息之目的進(jìn)行轉(zhuǎn)載發(fā)布，不代表本網(wǎng)站的觀點(diǎn)及立場。本文所涉文、圖、音視頻等資料之一切權(quán)力和法律責(zé)任歸材料提供方所有和承擔(dān)。本網(wǎng)站對此咨詢文字、圖片等所有信息的真實(shí)性不作任何保證或承諾，亦不構(gòu)成任何購買、投資等建議，據(jù)此操作者風(fēng)險(xiǎn)自擔(dān)。
