“從短效粉劑到水劑，再到長效制劑，金賽深耕二十余年，就是為了在兒童生長發(fā)育領(lǐng)域提供一款安全有效的產(chǎn)品?！?月2日，金賽藥業(yè)工藝與分析方法研究負責(zé)人王俊才向人民日報健康客戶端記者表示，隨著長效生長激素被納入國家醫(yī)保目錄，藥物的可及性大幅提升。
2026年1月1日，新版國家醫(yī)保藥品目錄落地實施，針對內(nèi)源性生長激素缺乏引起兒童生長緩慢的長效生長激素被首次納入其中，降價幅度達75%，大幅減輕矮小癥患兒家庭治療的經(jīng)濟負擔。如今，王俊才和金賽藥業(yè)則需回應(yīng)，降價后長效生長激素能否保持安全和療效？
金賽藥業(yè)研發(fā)中心。企業(yè)供圖
10年研發(fā)，從短效到長效的突破
2021年《國務(wù)院關(guān)于印發(fā)中國婦女發(fā)展綱要和中國兒童發(fā)展綱要的通知》提出，5歲以下生長遲緩率控制在5%以下?！爱斀瘢覈鴥和〗邮苤委熁颊呷悦黠@不足。”中華醫(yī)學(xué)會兒科學(xué)分會內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組組長、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院內(nèi)分泌科主任醫(yī)師鞏純秀教授曾提到，早年間生長激素雖為這些患兒提供了一種解法，但認知誤區(qū)、每日注射的痛苦、沉重的經(jīng)濟負擔，攔在了無數(shù)家庭與孩子正常生長的未來之間，也成為醫(yī)生和矮小癥患兒必須面對的課題。
金賽藥業(yè)分別在1998年和2005年上市國產(chǎn)短效生長激素粉劑和水劑。面對患兒對“減針”的迫切需求，研發(fā)長效制劑成為金賽的必答題。
金賽藥業(yè)研發(fā)中心。企業(yè)供圖
王俊才對金賽長效生長激素的研發(fā)之路記憶猶新，“當時長效路線很多，有藥物包埋緩釋技術(shù)、抗體融合蛋白技術(shù)，也有PEG化技術(shù)。當時，團隊在創(chuàng)始人金磊博士的帶領(lǐng)下，進行了嚴謹?shù)暮Y選評估，最終選擇了當時已有數(shù)款藥物上市、相對安全性更受驗證的PEG化技術(shù)路線?！?/p>
但在2002年項目立項時，國內(nèi)PEG化蛋白藥物領(lǐng)域一片空白。王俊才坦言，對于金賽而言，這意味著一場從源頭就要自己走的路?！爱敃r，國際上有線型和分支型等多種PEG結(jié)構(gòu)，我們翻閱了大量的文獻，并進行了充分的調(diào)研，發(fā)現(xiàn)在延長藥物半衰期和保護蛋白質(zhì)生物活性之間，U型PEG結(jié)構(gòu)能取得最佳平衡。”
2014年，全球首支長效生長激素金培生長激素注射液上市，這一新藥的誕生也標志著中國PEG化蛋白藥物質(zhì)量標準體系從無到有的建立?！拔覀儏⑴c了國內(nèi)第一個PEG化蛋白藥物質(zhì)量標準的制定、首創(chuàng)了相關(guān)蛋白分析方法、PEG殘留質(zhì)控方法、PEG修飾度檢測方法等一整套分析檢測體系?！蓖蹩〔耪f。
PEG的供應(yīng)也是一大難題。“最初，PEG化蛋白藥依賴國內(nèi)一供應(yīng)商，但團隊發(fā)現(xiàn)供應(yīng)商提供的產(chǎn)品是按‘化學(xué)中間體’標準生產(chǎn)，其純度、微生物控制水平距離兒童用藥的質(zhì)量有一定差距?！蓖蹩〔沤榻B，至此，金賽在吉林省延邊朝鮮族自治州敦化市建立了U型PEG中試和生產(chǎn)基地，實現(xiàn)了高純度的PEG量產(chǎn)，將核心原料的“安全鑰匙”掌握在自己手中。
真實世界追蹤研究，未見嚴重不良反應(yīng)
產(chǎn)品上市之后，另一個擺在鞏純秀和眾多兒科醫(yī)生面前的問題是，“藥品的安全性如何？”
為此，鞏純秀牽頭進行了金培生長激素注射液10年用藥的真實世界追蹤研究，“經(jīng)過10年追蹤研究，金賽的U型PEG長效生長激素未見與藥物相關(guān)的嚴重不良事件。過往臨床研究還顯示，長效制劑的不良反應(yīng)類型未發(fā)現(xiàn)新增風(fēng)險，在近3000例臨床研究中抗體檢測率為零，為兒童長期用藥提供了重要安全保障?！膘柤冃憬榻B。
對于需要生長激素長期治療的患兒來說，除了安全，精準、便利也是核心?！吧L激素的劑量需根據(jù)體重精確計算，并隨兒童生長情況動態(tài)調(diào)整，多打、少打、漏打都會導(dǎo)致效果不佳，乃至發(fā)生安全性問題。所以我們選擇了卡式瓶+注射筆+抑菌劑的裝置注射?！蓖蹩〔胚M一步介紹，具體而言，金賽基于實際應(yīng)用場景的考量，開發(fā)了一個可以反復(fù)抽取的穩(wěn)定配方，解決了藥液在卡式瓶中長期保持穩(wěn)定的技術(shù)難題，并專門研發(fā)了配套的電子注射筆。這支筆能進行精確的劑量設(shè)定與注射，無論孩子體重多少，都能確保給藥精準、操作便捷，同時最大限度地減少藥品浪費和減輕家庭經(jīng)濟壓力。
納入醫(yī)保目錄，提升藥品可及性
生長激素問世于1985年，最初生產(chǎn)主要集中在幾家跨國藥企，患者選擇少、負擔重。金賽藥業(yè)在1998年研制出第一支國產(chǎn)短效生長激素賽增粉劑，一舉打破進口壟斷。截至2025年，賽增生長激素家族系列產(chǎn)品已經(jīng)累計治療超過100萬名矮小癥患者。
“我們做國產(chǎn)生長激素的主要目的之一，就是降低藥品價格，提升藥品可及性。如今，經(jīng)過兩個十年驗證的全球首款生長激素類周制劑已經(jīng)納入國家醫(yī)保目錄，我們也讓長效生長激素實現(xiàn)了安全有效的同時，可及性進一步增強。”降價后，面對長效生長激素的安全與療效疑慮，王俊才給出了金賽最為肯定的答案。
王俊才告訴記者，“U型PEG長效生長激素是全鏈條自主可控的創(chuàng)新研制與產(chǎn)業(yè)化，這在?保障供應(yīng)、?控制成本以及保障生產(chǎn)質(zhì)量與安全控制方面都有著成熟且完備的保障體系。并且經(jīng)過對臨床專家，藥學(xué)專家，企業(yè)研發(fā)人員等多方調(diào)研，作為國內(nèi)使用時間最長，治療患者數(shù)最多，安全性證據(jù)最廣的長效生長激素產(chǎn)品。”
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